SangamoTherapeuticsInc.的成本削减不仅伤害了本月大约162名失业的美国工人。这对杰瑞·沃尔特来说也是一个打击,他失去了五名家庭成员,并因一种罕见疾病而遭受肾、肺、听力和心脏损伤。
桑加莫以“充满挑战的经济环境”为生物技术行业带来冲击波为由,暂停了对法布里病的实验性基因疗法(可能是一种治疗方法)的研究。沃尔特是一位69岁的退役美国陆军上校,由于遗传性酶缺乏症,他已经接受了心脏移植手术。他表示,看到另一种潜在新药的研究工作停止令人失望。
“更好治疗的承诺不断被推迟,”他说。
一位发言人表示,桑加莫将按计划完成目前的法布里试验,并正在寻求合作伙伴帮助将其研究推进到最后阶段。然而,对于生物技术公司来说,今年又是惨淡的一年,因为备受关注的股票指数(通常称为XBI)距离2021年初的峰值刚刚过去1,000天。Stifel分析师表示,探索战略选择(通常是绝望的迹象)的公司数量刚刚创下历史新高。
彭博资讯(BloombergIntelligence)分析师萨姆·法泽利(SamFazeli)表示:“没有人知道底部在哪里。”
用于研究的资金越来越难找到:Stifel分析师表示,预计今年生物技术风险基金的新资金流入将从2021年的约310亿美元降至230亿美元。利率上升、新药价格受到威胁以及大流行后的低迷迫使生物技术公司缩减研发力度。
EvaluatePharma的数据显示,去年全球制药研发支出下降2.2%,至2440亿美元,这是十年来的首次下降,预计未来几年增长将放缓。据PhRMA行业组织称,这只是近四十年来第四次出现这种下降。
Evaluate在8月份的报告中表示,该行业“小端渠道严重缩减”。
大型制药商越来越多地进入曾经属于生物技术领域的领域——如癌症和罕见疾病——从不易被竞争对手取代的药物中寻求利润。法国制药商赛诺菲正在增加研发支出,而畅销减肥药制造商礼来公司则将今年的研发预算增加了6亿美元。
但行业博客“InthePipeline”的撰稿人德里克·洛(DerekLowe)表示,行业巨头无法取代小型生物技术公司所做的关键工作。在许多情况下,生物技术公司负责有风险的早期研究,如果研究有希望,大型制药商可能会投资。
洛说,生物技术公司经常面临一些“遥不可及”的挑战。大制造商“让小公司尝试一下,看看效果如何。”
2021年6月,推动COVID-19疫苗制造商ModernaInc.的12个月跟踪股价高达持续运营稀释每股收益188倍的大流行热情已经一去不复返了。现在,预计该公司将报告调整后的亏损。明年的基础上,超过一半的分析师不建议购买股票。
法泽利表示,行业放缓是不可避免的。企业正在改变策略以应对。小型生物技术公司前研发主管约翰·拉马蒂纳(JohnLaMattina)表示,由于无法找到能够提供更多资金的投资者,小型生物技术公司正在跳过远景,转而专注于更有可能很快产生收入或吸引与更大制药公司达成交易的确定赌注。辉瑞公司
这意味着导致COVID-19疫苗、挽救生命的基因疗法和其他曾经致命疾病的治疗方法的领域的创造力减少。其中包括默克公司(Merck&Co.)的Keytruda,该药物在大约二十年前由生物技术公司Organon&Co首次成型。如今,该药物已治疗了超过100万患有20多种不同癌症的患者,去年销售额约为210亿美元。
药品匮乏
生物技术公司SageTherapeuticsInc.前首席执行官杰夫·乔纳斯(JeffJonas)表示:“令人担忧的是,从现在开始的三四年内,创新药物将会匮乏。早期生态系统可能会受到影响。”
这种影响正在打击查尔斯河实验室国际公司(CharlesRiverLaboratoriesInternationalInc.)等公司,这些公司确实开展了工作,包括在人体测试之前对老鼠进行早期安全研究。过去三年里,该公司参与了超过80%的美国批准药物的研究。
CharlesRiver首席执行官吉姆·福斯特(JimFoster)表示,生物技术公司曾经一次研究四到五种产品,现在只够研究两种产品。结果是:今年有机收入预计将增长约6%,大约是2022年水平的一半。
福斯特在接受采访时表示:“人们正在重新确定优先顺序,变得更加明智。”“我们是煤矿里的金丝雀。”
据房地产公司高力国际(Colliers)称,波士顿生物技术产业中心的实验室空间空缺已创10年来新高。市场上的空间首次达到约500万平方英尺,而两年前为30万平方英尺。
爱尔兰共和军的担忧
制药博主洛表示,生物技术公司的困境可能对大型制药商来说是一个问题:大型制药公司稍后购买的候选药物数量会减少。这些制药商需要新产品来弥补老产品的不足,因为老产品在独占权到期后将面临竞争。
根据乔·总统签署的《减少通货膨胀法案》,老化药物也有资格参加医疗保险价格谈判。制药商表示,该法律有效缩短了他们产品的最大盈利期,并且必须牺牲一些早期的开发计划。
对于创建国家法布里病基金会的前上校沃尔特来说,所有这些都是坏消息。这位北卡罗来纳州希尔斯伯勒的居民每月两次静坐三个小时,通过静脉注射补充酶。
在资金短缺之前,桑加莫正在寻求一种一次性治疗,旨在修复导致该疾病的基因缺陷,这意味着法布里患者不需要每月两次的输液。该公司表示,那些在试验中获得该药物的人“继续报告说他们的生活质量有所改善”。
桑加莫发言人在一封电子邮件中表示:“我们相信这是一种重要的潜在药物,并且正在尽一切努力将其提供给有需要的患者。”
沃尔特说,如果继续进行研究,这种治疗方法可能会是“革命性的”,并补充说他希望桑加莫能够解决其资金问题。